近日，由人民網(wǎng)·人民健康主辦的2020年全國(guó)兩會(huì)“健康中國(guó)人”系列圓桌論壇在京舉行。這也是自2016年起，該系列圓桌論壇連續(xù)舉辦的第五屆。

在25日舉行的主題為“關(guān)注兒童用藥安全 促進(jìn)兒童健康成長(zhǎng)”的圓桌論壇上，來(lái)自醫(yī)療衛(wèi)生系統(tǒng)的多位專家學(xué)者以及一線從業(yè)者匯聚一堂，就保障兒童用藥安全，兒童臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)重要性和難點(diǎn)、鼓勵(lì)兒童適用藥研發(fā)，兒童醫(yī)療體系的建設(shè)及兒童藥品安全產(chǎn)業(yè)政策等多項(xiàng)議題進(jìn)行了深入研討，在討論中專家們發(fā)表了各自獨(dú)到的見解。

兒童是祖國(guó)的未來(lái) 藥物安全必須得到保證

在談到近年來(lái)兒童用藥現(xiàn)狀以及兒科醫(yī)療發(fā)展的情況時(shí)，全國(guó)人大代表、河南省兒童醫(yī)院院長(zhǎng)周崇臣發(fā)言表示，現(xiàn)階段，在各級(jí)政府和社會(huì)高度重視下，兒童健康事業(yè)實(shí)現(xiàn)健康發(fā)展，兒科醫(yī)生實(shí)現(xiàn)進(jìn)一步優(yōu)化補(bǔ)充，兒童醫(yī)院數(shù)量包括綜合醫(yī)院兒科設(shè)置增多、變強(qiáng)，兒童用藥已納入藥品管理目錄。

但同時(shí)，周崇臣也表示，目前我國(guó)還存在著兒童醫(yī)療需求未被滿足和兒童專用藥品短缺的情況，兒童用藥存在的一些安全隱患，如藥品規(guī)格不當(dāng)，安全性低，劑型不足，不良反應(yīng)高發(fā)，及兒童用藥的口味不當(dāng)?shù)戎T多問(wèn)題。就此，周崇臣代表提出了三點(diǎn)建議：

第一，建議國(guó)家衛(wèi)健委兒童用藥專業(yè)委員會(huì)要牽頭建立低齡兒童用藥體系的平臺(tái)，在短缺兒童藥品品種的監(jiān)測(cè)、適宜兒童藥品生產(chǎn)、兒童藥品適用情況檢測(cè)等方面，協(xié)同我們的主管部門，開展相應(yīng)的工作。

第二，建議我們國(guó)家跟兒童用藥的生產(chǎn)企業(yè)足夠的政策鼓勵(lì)和相應(yīng)的支持，引導(dǎo)我們藥品生產(chǎn)企業(yè)加大開發(fā)適合兒童的劑型。

第三，建議醫(yī)藥主管部門要調(diào)整醫(yī)藥機(jī)構(gòu)服務(wù)考核的標(biāo)準(zhǔn)，建立兒童用藥標(biāo)準(zhǔn)化的體系，這樣就允許藥品的生產(chǎn)企業(yè)能調(diào)整產(chǎn)品的類型，供醫(yī)療機(jī)構(gòu)使用兒童藥品，以大劑量先期進(jìn)入醫(yī)院，醫(yī)院再進(jìn)行個(gè)體化的調(diào)劑。

在談到兒童用藥安全時(shí)，劉瀚旻提出，兒科需求非常大，老百姓對(duì)兒童疾病的關(guān)注也非常高。國(guó)家在政策制定方面已經(jīng)給予了很多政策傾斜，但還是可以給兒童用藥多制定一些特殊的政策，比如一些在成人藥品采購(gòu)上執(zhí)行的政策可能不太適用于兒童用藥采購(gòu)，也需要根據(jù)實(shí)際情況，與時(shí)俱進(jìn)，推進(jìn)改革創(chuàng)新。

劉瀚旻還介紹了華西二院在保證兒童用藥安全方面的經(jīng)驗(yàn)。劉瀚旻表示，醫(yī)院在選擇兒童藥品的時(shí)候，最關(guān)注的是臨床是否需要。醫(yī)院會(huì)根據(jù)孩子年齡的需要和臨床需求確定采購(gòu)的品種，最關(guān)注的還是藥品的安全性?！八砸话阄覀兯幨挛瘑T會(huì)評(píng)價(jià)是否進(jìn)一個(gè)藥物時(shí)，要看適應(yīng)癥，另外看到底有沒有或者有多少兒童相關(guān)的經(jīng)驗(yàn)，來(lái)作為我們臨床采購(gòu)和選擇藥物的指導(dǎo)?！眲㈠珪F說(shuō)。

兒童用藥須秉持科學(xué)安全原則 積極探索建立相關(guān)規(guī)則體系

在談到兒童用藥與成人用藥不同時(shí)，首都兒科研究所附屬兒童醫(yī)院呼吸內(nèi)科主任曹玲發(fā)言時(shí)表示，兒童不是成人的縮小版，兒童的器官功能均在生長(zhǎng)發(fā)育，各個(gè)器官、臟器發(fā)育不完善，自身藥物代謝有其獨(dú)特性。因此，將成人藥用量簡(jiǎn)單減少1/2或2/3用于兒童是不科學(xué)的。

北京大學(xué)第三醫(yī)院兒科副主任周薇在發(fā)言中也表示，兒童用藥的安全性問(wèn)題很重要，兒童的所有器官都處在發(fā)育之中，如果使用了有害的藥物會(huì)直接影響兒童以后的發(fā)育成長(zhǎng)。

周薇還表示，兒童專用藥及兒童劑型藥品缺乏，成為一線兒科臨床醫(yī)生日常工作中的痛點(diǎn)。周薇還表示，推動(dòng)藥物補(bǔ)充兒童的臨床數(shù)據(jù)非常重要，無(wú)論藥物上市前還是上市后。采取兒童臨床試驗(yàn)或其他可行方法，藥企都應(yīng)該提供補(bǔ)充藥品的兒童相關(guān)數(shù)據(jù)。沒有兒童數(shù)據(jù)的藥物，會(huì)為臨床醫(yī)生帶來(lái)很大的用藥困難。在臨床中，比如一些仿制藥，雖然成分完全一樣，但是用于兒童就可能有很大的問(wèn)題。因?yàn)橐稽c(diǎn)的不良反應(yīng)，都會(huì)對(duì)兒童造成終身的遺憾。兒童健康了我們國(guó)家才會(huì)健康，必須重視兒童的數(shù)據(jù)問(wèn)題。

她表示，希望相關(guān)部門能夠出臺(tái)相關(guān)扶持政策，扶持和幫助藥企開展兒童用藥研發(fā)，生產(chǎn)出更多種類針對(duì)兒童的藥物產(chǎn)品，來(lái)服務(wù)于臨床。

政策扶持鼓勵(lì)臨床研究 多方合力促進(jìn)兒童用藥安全

談到兒童用藥藥品缺乏的問(wèn)題時(shí)，上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心主任金春林表示，我國(guó)正在陸續(xù)完善相應(yīng)的政策法規(guī)，如健全兒童用藥管理的相關(guān)制度，完善兒童臨床用藥的規(guī)范等等，其中比較重要的是國(guó)家衛(wèi)生健康部門正在加快形成以臨床價(jià)值和需求為導(dǎo)向的國(guó)家藥物政策部門聯(lián)動(dòng)機(jī)制，兒童用藥就是先行的領(lǐng)域之一。

國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院藥學(xué)部主任王曉玲在發(fā)言中表示，兒童用藥問(wèn)題主要集中在兒童藥的研發(fā)、上市前評(píng)價(jià)、上市后再評(píng)價(jià)，和臨床使用等環(huán)節(jié)。所以要改善這一現(xiàn)狀并解決問(wèn)題，需要在研發(fā)階段為孩子們量身定制。在新藥上市前，進(jìn)行必要的兒科人群臨床研究，獲得兒童用藥數(shù)據(jù)。在上市以后規(guī)范使用、合理用藥、個(gè)體化用藥，加強(qiáng)兒童人群用藥的綜合評(píng)價(jià)，補(bǔ)充兒童用藥的信息和數(shù)據(jù)。

王曉玲指出，“臨床研究是制約我國(guó)創(chuàng)新藥發(fā)展的因素之一，是兒童用藥研發(fā)和創(chuàng)新的瓶頸，是解決兒童用藥問(wèn)題的必由之路。如果沒有兒童受試者參加臨床試驗(yàn)，只能使更多兒童成為無(wú)終止期的臨床試驗(yàn)受試者。我們必須加強(qiáng)兒童藥全生命周期的風(fēng)險(xiǎn)管理和控制?！?/p>

兒童用藥問(wèn)題主要集中在兒童藥的研發(fā)、上市前評(píng)價(jià)、上市后再評(píng)價(jià)，和臨床使用等環(huán)節(jié)。所以要改善這一現(xiàn)狀并解決問(wèn)題，需要在研發(fā)階段為孩子量身定制。在新藥上市前，進(jìn)行必要的兒科人群臨床研究，獲得兒童用藥數(shù)據(jù)。在上市以后規(guī)范使用、合理用藥、個(gè)體化用藥，加強(qiáng)對(duì)兒童群體的綜合評(píng)價(jià)，補(bǔ)充兒童用藥的信息和數(shù)據(jù)。她認(rèn)為，臨床研究是解決兒童用藥問(wèn)題的必由之路， 必須加強(qiáng)兒童藥全生命周期的風(fēng)險(xiǎn)管理和控制。

在談到如何保證兒童用藥上市安全性問(wèn)題時(shí)，藥物制劑國(guó)家工程研究中心研究員王浩表示，要提升兒童用藥安全性，加強(qiáng)對(duì)兒童藥品療效觀察、安全性檢測(cè)、不良反應(yīng)收集等措施。兒童藥品上市前，鼓勵(lì)企業(yè)開展藥品上市前的臨床研究，提高臨床成功率，保證兒童用藥安全。同時(shí)，近期國(guó)家藥品審評(píng)中心分布了《真實(shí)世界證據(jù)支持兒童藥物研發(fā)與審評(píng)的技術(shù)指導(dǎo)原則》征求意見稿，這對(duì)于兒童藥物的臨床研究是一個(gè)令人鼓舞的文件。