“價格這么貴，除了有錢人誰用得上？就當(dāng)沒有這種藥吧！” “用錢買命，也得要有錢才行……” “我不是一個好父親，只能看著孩子慢慢癱瘓，最后死去?！?“我在二線城市有兩套房，就算賣了也買不起?！?…… 一款能拯救幼兒性命的藥物經(jīng)美國FDA批準(zhǔn)上市，定價為212萬美元，約合人民幣1440萬元。這是一種對普通家庭而言，價格高到無法接受、也無法理解的藥。

小兒脊髓性肌萎縮癥是可怕的，它會導(dǎo)致幼兒進行性肌肉無力、癱瘓。未經(jīng)治療的嬰兒生命極短，大多數(shù)在2歲時死亡，在此期間，他們逐漸無法抬頭、坐立或翻滾，難以吞咽和呼吸，需要24小時護理。

與日日夜夜照料孩子的勞累相比，更讓患者父母感到心寒的是，終于有種藥可以救孩子一命，卻因價格高昂不得不放棄?！澳阒浪修k法活，但是你卻做不到?！币晃换颊叩膵寢寕牡卣f道。

孩子無聲的求救

家住甘肅省關(guān)子鎮(zhèn)的老王向廣大網(wǎng)友發(fā)出了求助，起因是他的女兒在6個月大時被檢查出脊髓性肌肉萎縮癥。這兩年為了治病花費了大量的醫(yī)療費，直到19年2月，他們打聽到有一種進口藥可以讓孩子的病癥得到有效治療，高興之余卻又為藥費發(fā)愁——這種添加救命藥，讓普通家庭的老王夫婦無力承擔(dān)。

難道只能眼睜睜看著孩子邁向死亡嗎？

德國柏林1歲多的Kian Levi，在他出生后不久便被診斷出患有1型脊髓性肌肉萎縮癥，這個類型是在這病中最為嚴(yán)重的。

從Kian Levi6個月大開始，他就不得不服用某種藥物，但這些藥物始終治標(biāo)不治本，孩子的壽命也無法預(yù)期。美國制藥公司研發(fā)出一種叫Zolgensma的特效藥，讓Levi父母看到轉(zhuǎn)機，然而這款肌肉萎縮癥的治療藥的藥價卻讓他們望而卻步——價格高達210萬美元（折合人民幣約1440萬）！

為什么這藥這么貴，讓人買不起 小兒脊髓性肌肉萎縮雖是罕見病，但孩子畢竟是父母的心頭肉，只要有一絲希望，父母都會想盡辦法牢牢抓住！世界上最痛苦的莫過于希望近在眼前，卻又遙不可及。一邊是患者家屬用不起的無奈，一邊是藥物的研發(fā)商居高不下的成本。

脊髓性肌肉萎縮發(fā)病率極低，這也就意味著藥品無法實現(xiàn)靠量獲利，再加上研制開發(fā)新藥的前期風(fēng)險，只有極少數(shù)財力雄厚的藥企愿意投入該項病的研究中，在我國對于這于這類罕見病更是保障有限。此病不在醫(yī)保范疇，企業(yè)如果想要研發(fā)此類藥物，可謂難關(guān)重重。根據(jù)美國研發(fā)商透露，此類藥物研發(fā)困難又耗時，可以參考的病理不多，定價在400~500萬美元才能維持成本，而Zolgensma在美國定價，已經(jīng)盡可能壓低了。

天價藥，雖然扭轉(zhuǎn)了“無藥可救“的局面，卻也無疑讓平凡家庭雪上加霜。研發(fā)罕見藥物不僅需要投入人力物力，也需要政府在政策方面給予支持和鼓勵。針對罕見病，出臺相應(yīng)保險制度以緩解患者家庭財務(wù)支出負(fù)擔(dān)，降低患者生存壓力。若孩子的生命都快沒有了，再好的藥也沒有價值，小九相信，只要相關(guān)問題得到重視，孩子總有治好的那一天。

參考資料：

[1] 《“只有它能救我的孩子”！一歲德國孩童罹患脊髓性肌肉萎縮，醫(yī)保公司卻拒絕支付報銷……》. 開元網(wǎng) . 2019-12-13

[2] 《兩歲半女童患上脊髓性肌肉萎縮癥，幫幫這對天水父母吧！》.騰訊新聞.2019-11-12

[3] 《1448萬元一支！用不起的天價救命藥》.健康時報.2019-06-18

未經(jīng)作者允許授權(quán)，禁止轉(zhuǎn)載